曲坦类药物治疗偏头痛未满足医疗需求的真实世界研究：来自意大利大样本人群的患病率、预防性治疗及曲坦类药物使用变化的两 年纵向分析

DOI: https://doi.org/10.1186/s10194-019-1027-7

摘要

本研究的目的是描述意大利大样本人群中使用曲坦类药物治疗的偏头痛患者未满足医疗需求（unmet medical needs, UMN）的负担。

对使用曲坦类药物治疗的、存在未满足医疗需求的偏头痛患者进行了为期2年的纵向分析。

研究队列由每月使用≥4个曲坦类药物剂量单位（dose units）的受试者组成，从一般人群中筛选。这些患者被分层为：可能低频发作性偏头痛（pLF-EM：每月4-9个曲坦类药物剂量单位）、可能高频发作性偏头痛（pHF-EM：每月10-14个曲坦类药物剂量单位）和可能慢性偏头痛（pCM：每月>14个曲坦类药物剂量单位）。

在10,270,683名成年人中，每1000人中有8.0人为曲坦类药物使用者，其中38.2%为存在未满足医疗需求的偏头痛患者，即每1000名成年人中有3.1人。

曲坦类药物用量减少见于队列中22.3%的个体，并随需求等级的加重而下降（pLF-EM：25.8%，pHF-EM：13.6%，pCM：12.0%）。

这项真实世界分析强调，未满足的医疗需求涉及很大一部分使用曲坦类药物治疗的患者，且存在预防性治疗不足的问题，其获益有限，可能是由于缺乏有效的预防策略，而这些策略可能仍然仅限于重症患者。

延伸摘要：因此，本研究的目的是通过区分高需求（可能的慢性偏头痛）和低需求（可能的发作性偏头痛）来描述曲坦类药物使用者中偏头痛未满足医疗需求的患病率和特征。

引言

这种高患病率还伴随着巨大的经济影响，包括直接和间接成本：一项研究估计，偏头痛的人均年费用为1222欧元，27个欧洲国家的年总费用为1110亿欧元[105]。

偏头痛的药物治疗包括旨在缓解发作期间症状的急性治疗和旨在降低发作频率以提高急性治疗应答性的预防性治疗。

因此，本研究的目的是通过区分高需求（可能的慢性偏头痛）和低需求（可能的发作性偏头痛）来描述曲坦类药物使用者中偏头痛未满足医疗需求的患病率和特征。

该研究提供了使用偏头痛预防性治疗的真实世界概况，并估计了其在减少曲坦类药物使用方面的有效性。

方法

从索引日期开始，分析了1年的曲坦类药物处方史，以计算每位患者每月收集的平均剂量单位数。

为描述使用曲坦类药物治疗的偏头痛患者的完整处方模式，在索引日期后的12个月内，检索了意大利国家卫生系统（NHS）报销的以下口服预防性治疗药物的处方：托吡酯（ATC: N03AX11）、丙戊酸（N03AG01）、普萘洛尔（C07AA05）、美托洛尔（C07AB02）、阿替洛尔（C07AB03）、噻吗洛尔（C07AA06）、阿米替林（N06AA09）和苯噻啶（N02CX01）。

对每位患者，在两个不同时期分析了曲坦类药物的处方史（采用上述相同策略）：从索引日期到第12个月，以及从第13个月到第24个月。

描述了索引日期前1年内使用的所有预防性治疗（口服药物和肉毒杆菌毒素注射），包括治疗受试者比例、不同药物种类数和具体活性成分。

结果

曲坦类药物使用者中，31,515名患者被确定为存在偏头痛未满足医疗需求（即每月使用4个或以上曲坦类药物剂量单位），患病率为每1000名成年居民中3.1人。

治疗

存在未满足医疗需求的曲坦类药物治疗偏头痛患者的平均年龄随每月曲坦类药物剂量单位的增加而增加：从pLF-EM的48岁到pCM的50岁。

该百分比随每月曲坦类药物剂量单位的增加而升高：在pLF-EM患者中为18.8%，在pHF-EM患者中为25.2%，在pCM患者中达到32.8%的峰值。

在接受曲坦类药物治疗的所有未满足医疗需求偏头痛患者队列中，22.3%的患者病情改善（即每月曲坦类药物剂量单位减少≥50%）。

讨论

本研究基于医疗行政数据库中收集的真实世界数据，提供了意大利曲坦类药物使用者中偏头痛未满足医疗需求（UMN）的实际负担，并区分了不同需求等级。

本研究另一个重要结果涉及预防性治疗的实际使用以及曲坦类药物治疗受试者中偏头痛的改善率。

所有可用预防性治疗的使用率极低，这可能反映了这些策略获益有限，并凸显了一个未满足的临床需求，特别是对于每月使用>14个曲坦类药物剂量单位、可能患有慢性偏头痛的受试者。

这已被偏头痛改善方面的发现所证实——本研究将偏头痛改善定义为曲坦类药物使用的减少——这种情况仅发生在少数接受曲坦类药物治疗的未满足医疗需求偏头痛患者中，且改善率随曲坦类药物治疗强度的增加而下降。

优势与局限性

本研究的主要优势在于研究人群的规模以及能够分析所有曲坦类药物处方，因为意大利国家卫生系统对这些药物进行报销。

另一个局限性涉及预防性治疗的分析：在本研究中，我们仅纳入了标注用于偏头痛预防且由意大利国家卫生系统报销的药物。

本研究基于真实世界数据的另一个优势是提供了偏头痛急性和预防性治疗药物使用的实际情况。

该分析受到基于行政数据库研究众所周知的局限性的影响[106]，特别是药物发放与实际药物摄入之间可能存在的差异，以及缺乏关于精确适应症和其他可能影响药物选择的临床特征的信息。

结论

鉴于新的偏头痛预防药物正在被引入[107]，本研究可以为设计未来研究的模型，旨在分析偏头痛管理的适当性，并帮助政策决策者为此疾病分配资源。

本研究的结果可能有助于建立偏头痛的关键诊疗路径，以改善患者预后并降低这一临床情况的直接和间接成本。

致谢

本摘要基于以下作者的工作由机器生成：Piccinni, Carlo; Cevoli, Sabina; Ronconi, Giulia; Dondi, Letizia; Calabria, Silvia; Pedrini, Antonella; Esposito, Immacolata; Favoni, Valentina; Pierangeli, Giulia; Cortelli, Pietro; Martini, Nello. 2019年发表于 The Journal of Headache and Pain。