瑞耐尤单抗在瑞典用于偏头痛预防性治疗的成本效益分析（针对既往治疗失败患者）

DOI: https://doi.org/10.1007/s40273- 020- 00996- 2

摘要总结

本研究的目的是评估瑞耐尤单抗用于偏头痛预防性治疗的成本效益。

研究开发了一个混合决策树加马尔可夫模型，以评估瑞耐尤单抗作为偏头痛治疗方案与仅最佳支持治疗相比的成本效益，研究对象为每月偏头痛天数至少4天且至少两种既往预防性治疗失败的患者。

主要结局指标为成本、偏头痛天数和质量调整生命年（QALYs）。

该分析从瑞典社会和医疗系统视角进行，基于总体偏头痛、慢性偏头痛和发作性偏头痛人群，对成本和健康收益均采用3%的贴现率，并使用2019年价值。

在基础确定性分析中，瑞耐尤单抗治疗在总体偏头痛和发作性偏头痛人群中每获得一个QALY的增量成本效益比（ICER）分别为瑞典克朗（SEK）34,696（€3310）和SEK301,565（€28,769）。

在总体偏头痛人群中，假设支付意愿阈值为每QALY SEK300,000（€28,528），瑞耐尤单抗的使用给社会带来了每患者SEK81,739（€7773）的净效益。

我们的分析表明，在每QALY SEK300,000的支付意愿阈值下，瑞耐尤单抗是一种具有成本效益的偏头痛治疗方案。

补充说明：在基础分析中，模型未区分这些患者在临床路径上的差异。

鉴于目前的证据和认识，我们认为本分析代表了对瑞耐尤单抗成本效益的稳健评估。

引言

瑞典头痛学会建议对频繁发作（每月3次或以上致残性偏头痛发作）的患者或急性药物效果不足的患者提供预防性治疗[463]。

预防性治疗的目标是将头痛天数减少50%，并建议每3-6个月重新评估患者。

偏头痛的缓解可降低这些成本，使偏头痛的成功治疗成为一种社会投资。

瑞耐尤单抗140 mg剂量的使用得到了发作性偏头痛（EM）和慢性偏头痛（CM）关键研究数据的支持，在至少一种既往治疗失败的患者中，与安慰剂相比，月偏头痛天数（MMD）减少[464, 465]。

本研究的目的是通过评估瑞耐尤单抗与最佳支持治疗（BSC）相比在瑞典偏头痛预防性治疗中的成本效益，为医疗决策提供依据，研究对象为两种或以上预防性治疗失败的患者。

方法

研究开发了一个决策树加马尔可夫结构的经济模型，以评估瑞耐尤单抗作为偏头痛治疗方案与BSC相比的成本效益，研究对象为每月偏头痛天数（MMD）至少4天且至少两种预防性治疗失败的患者。

模型结构基于以下假设：质量调整生命年（QALYs）和（非治疗相关）成本可根据患者所经历的MMD频率进行估算。

在模型的两个时期中，QALYs和（非治疗相关）成本根据患者在每个状态中按MMD频率分布的情况进行累积。

模型中剩余比例的患者被假设返回"治疗中"状态，这些患者再次受到评估后负面停药的影响，并可能稍后重新进入重新评估期。

结果

12周时平均MMD减少量在瑞耐尤单抗140 mg组中大于安慰剂组（总体偏头痛人群中分别为5.49和2.20）。

瑞耐尤单抗应答者比例更高（总体偏头痛人群中为40.77% vs 13.89%），且应答者的平均MMD减少量更大（总体偏头痛人群中为11.69 vs 10.95），与安慰剂+BSC相比。

在基础情况下，瑞耐尤单抗在总体偏头痛和发作性偏头痛（EM）人群中每获得一个QALY的ICER分别为SEK34,696和SEK301,565。

在每QALY SEK300,000的支付意愿（WTP）阈值下，瑞耐尤单抗对社会的净货币效益估计为每患者SEK81,738、SEK131,255和-SEK238，分别对应总体偏头痛、慢性偏头痛（CM）和发作性偏头痛（EM）人群，其重要价值来源于获得的效用和节省的间接成本。在基础分析中，低剂量瑞耐尤单抗70 mg同样具有成本效益，但ICER较高。

讨论

与美国评估相比，该模型结构包含了一个基于应答的患者路径，代表了欧洲医疗体系通常考虑的治疗指南。

在10年时间范围内且包含间接成本的情况下，针对两种或以上治疗失败的总体偏头痛人群，瑞耐尤单抗140 mg每获得一个QALY的ICER估计为SEK34,696。

即使不包含间接成本，结果也表明瑞耐尤单抗对两种或以上既往预防性治疗失败的偏头痛患者应被视为具有成本效益。

结果对结构假设的变化具有稳健性，没有任何敏感性分析产生超过SEK300,000的ICER，除非该治疗仅用于发作性偏头痛（EM）患者或采用24周的时间范围（后者无法计算对瑞耐尤单抗治疗有应答并持续用药患者的健康效益）。

结论

与既往研究一致，瑞耐尤单抗在既往治疗失败患者中与BSC相比，带来了有意义的MMD频率减少和QALYs增加。

本健康经济评估表明，在瑞典，从医疗和社会视角来看，瑞耐尤单抗在两种或以上既往预防性治疗失败的患者中具有成本效益，阈值为每获得一个QALY SEK300,000。

致谢

本摘要基于以下作者的成果由机器生成：Mahon, Ronan; Lang, Andrea; Vo, Pamela; Huels, Jasper; Cooney, Philip; Danyliv, Andriy; Vudumula, Umakanth; Vadapalle, Sreelatha; Maniyar, Farooq; Goadsby, Peter J. 2021年发表于PharmacoEconomics。