头痛治疗、医疗服务体系和经济学分析的通用结局指标

DOI: https://doi.org/10.1186/s10194- 021- 01269- 9

摘要总结 我们设想需要一种新的结局指标来满足这一目的，该指标适用于所有形式的治疗、护理和医疗服务体系，而非仅仅用于单一方式治疗的比较。

1.3 经济学 123

我们注意到疼痛是偏头痛和发作性紧张型头痛（TTH）的关键负担症状，超过一定水平的疼痛会导致失能，虽然很难给疼痛赋予经济价值，但相对容易对时间进行经济赋值——时间是头痛导致生产力损失的代价。

因此，我们将该指标建立在偏头痛或TTH发作状态所花费的时间（TIS）之上，可以表示为总TIS或占全部时间的比例。

我们将对健康的影响以时间为单位表示为TIS*DW，其中DW是全球疾病负担（GBD）研究提供的发作状态失能权重。

如果时间单位为小时，TIS*DW可得出因失能而生活（或损失）的小时数（HLDs），类比于GBD的因失能而生活的年数（YLDs）。

急性治疗将通过缩短发作持续时间来减少TIS，预防性治疗将通过减少发作频率来减少TIS；结构化头痛服务等医疗服务体系将通过提供这些治疗来产生这些效果。

对于医疗服务体系，来自 provider-training（促进对指南的依从性从而提高覆盖率）和 consumer-education（提高对护理计划的依从性）的额外收益，即增加人口中获得治疗获益的人数，也可以用同一指标衡量。

这一以直观时间单位表示的新结局指标适用于所有方式的治疗以及针对多种头痛类型的体系层面干预，可用于成本效益分析（CEA）和为卫生政策提供信息。

扩展内容：本稿件的目的首先是回顾文献中常用的候选指标，看其是否能满足经济学评价的要求；其次，根据研究结果，开发一种同样适用于所有形式的治疗、护理和头痛医疗服务体系的新指标，无论头痛类型如何；第三，展示其在这些应用中的广泛用途。

引言 本主题系列的第一篇稿件指出，头痛障碍在全球范围内造成了高度的不良健康、失能和经济负担，尽管存在有效的治疗方法，这些负担仍然持续存在[387]。

存在一个难题：头痛服务的经济学评价——而非单一方式治疗（如急性或预防性药物）的评价——应该基于什么结局指标？

先前的经济学评价使用了疾病特异的临床结局和通用指标[346, 352, 388–393]，但前者中可供选择的几乎仅限于随机临床试验（RCT）中使用和报告的那些指标，而这些试验很少是为支持经济学评价而设计的。

本稿件的目的首先是回顾文献中常用的候选指标，看其是否能满足经济学评价的要求；其次，根据研究结果，开发一种同样适用于所有形式的治疗、护理和头痛医疗服务体系的新指标，无论头痛类型如何；第三，展示其在这些应用中的广泛用途。

1 公共卫生 124

潜在候选指标的回顾 我们将回顾范围限定于先前用于评估偏头痛和/或紧张型头痛（TTH）治疗的疗效指标，这些是头痛服务主要针对的头痛障碍[387]。

无痛可能是治疗这两种障碍的患者最期望的结局，国际头痛学会（IHS）偏头痛临床试验指南建议将PF2作为主要疗效终点[394]。

虽然急救药物的使用是反映原发性无效的指标，并表达了结局的一个重要维度，但它仅适用于经历该情况的亚组：在试验中，约60%服用阿司匹林治疗偏头痛的患者和85%治疗TTH的患者不需要急救药。

基于失能的结局指标可以满足所有目的：对所有类型头痛治疗的比较评价、医疗服务体系的有效性评估和经济学分析。

新指标的开发 急性治疗将通过缩短发作持续时间来减少（避免）HLDs，预防性治疗将通过减少发作频率来减少HLDs；结构化头痛服务等医疗服务体系[387]将通过提供或加强这些治疗的提供来产生或补充这些效果。

人群估计需要解释来自RCT的SHR24报告（例如[395–397]）：急性药物将在2小时内将疼痛强度从失能水平降低到非失能水平且不复发，其比例由SHR24作为报告的结局指标所规定。

对于随时间发生的多次发作，避免的HLDs为dtTIS*DW，假设治疗在头痛变为失能之前或一旦变为失能时即服用，因此在治疗前没有可衡量的健康损失。

该指标不能满意地涵盖严重不良事件（AE），后者始终需要单独记录。对于预防性治疗，其效果将以通过相同乘积dtTIS*DW避免的HLDs表示，同样如果目的需要，可以减去因AE导致停药的比例。

讨论 本文描述了一种新的通用结局指标的构思和界定，适用于多种类型头痛的所有方式治疗（偏头痛或TTH，但也适用于其他以发作为表现、可在持续时间和频率方面定义的头痛类型），并以直观的时间单位表示。

偏头痛和TTH的治疗已经存在多种结局指标，其中一些被广泛接受，尽管可能尚未达成普遍共识[398, 399]。

在经济学分析的背景下，目的是对不同类型干预的相对价值进行评估，现有指标的应用存在困难。第二个假设是急性治疗在疼痛变为失能之前或一旦变为失能时即开始使用，这是为效果计算确立零时刻所必需的假设。

1.3 经济学 125

由于该指标忽略了轻度疼痛，它对TTH的应用比偏头痛更为受限：TTH通常（但并非总是）是一种轻至中度头痛[400]。

结论 我们描述了一种以直观时间单位表示的新通用结局指标的开发，适用于多种类型头痛的所有方式治疗。

该指标为干预措施（包括结构化头痛服务的实施）的经济学分析提供了工具，可用于为卫生政策提供信息等目的。

致谢 本摘要基于 Steiner, Timothy J; Linde, Mattias; Schnell-Inderst, Petra 2021年发表于The Journal of Headache and Pain的工作，由机器生成。

验证用于评估偏头痛患者工作困难的自报告工具：HEADWORK问卷