患者对偏头痛预防性治疗及自我注射装置的视角与体验：一项焦点小组研究

DOI: https://doi.org/10.1007/s40271-021-00525-z

摘要-总结 尽管已有多种针对偏头痛的自注射预防性治疗方案问世，但其使用尚未普及。

本研究旨在为偏好引出工具的设计提供信息依据，该工具正在开发中，用于量化偏头痛患者的预防性治疗偏好。

参与者为患有阵发性或慢性偏头痛的成人（n = 47），他们在过去5年内正在使用或曾使用过偏头痛处方预防性治疗。

在焦点小组讨论中，参与者描述了他们对偏头痛和预防性治疗的体验；操作并模拟使用五种不同的无品牌、空射演示用自动注射器和预充式注射器进行自注射；并按重要性对不同方面的预防性治疗进行排序。

减少偏头痛发作的频率和严重程度始终被评为预防性治疗最重要的方面。

参与者对他们此前使用的现有每日口服偏头痛预防性治疗表示不满，因为这些治疗无效或导致了难以耐受的不良事件。

许多参与者愿意接受自注射一种有效且可耐受的治疗。

4.2 预防性治疗

709

当面对用于自注射偏头痛预防性治疗的装置时，参与者普遍更倾向于自动注射器而非预充式注射器。

本研究强调了一个事实：许多偏头痛患者仍然缺乏有效且可耐受的预防性治疗的可及性。

在自注射预防性治疗方面，影响这些决策的关键装置特征可能是易用性、舒适度以及对自注射的信心。

延伸内容：在焦点小组讨论中，参与者有机会操作并使用多种装置模拟自注射，并被问及哪些特征对他们来说重要。

我们计划利用焦点小组的研究结果来开发视觉辅助工具（如图解和视频），以帮助参与者在偏好研究中做出知情选择决策。

本研究将作为未来偏好研究的基础，旨在量化偏头痛患者在选择不同偏头痛预防性治疗（包括自注射制剂）时愿意做出的权衡。

引言 每月至少经历四天偏头痛发作日的个体应考虑接受预防性治疗 [213]。

靶向降钙素基因相关肽（CGRP）的单克隆抗体（mAbs）——可结合CGRP本身或CGRP受体——为偏头痛患者提供了一种新的替代方案，尤其适用于标准（非CGRP靶向）口服药物失效的患者。

依瑞奈尤单抗（Erenumab）、加卡奈珠单抗（Galcanezumab）和弗瑞奈珠单抗（Fremanezumab）是用于偏头痛预防的自注射CGRP靶向单克隆抗体 [214]。

了解偏头痛患者关于预防性治疗特征（包括给药机制，如注射装置）的体验和视角，有助于指导关于预防性治疗的决策制定，以及注射治疗的给药装置选择 [215, 216]。

本研究旨在为偏好引出工具的设计提供信息依据，该工具正在开发中，用于量化偏头痛患者的预防性治疗偏好 [217]。

我们探讨了阵发性或慢性偏头痛患者看重预防性治疗的哪些关键特征，包括皮下自注射治疗给药装置的属性。

方法 开展了一项面对面焦点小组研究，以识别患者相关的治疗方面。

焦点小组使用了讨论指南，该指南的设计基于有针对性的文献综述（在线资源1，见电子补充材料）。

焦点小组讨论指南的开发还基于皮下给药评估问卷中的概念，该问卷是一种自填式工具，用于评估患者使用预充式注射器或自动注射器等装置的体验 [218]。

710

4 治疗

在焦点小组开始之前，主持人/共同主持人与参与者之间没有任何接触。

鼓励参与者分享他们对偏头痛预防性治疗的期望和担忧，以帮助指导偏好研究中获益和风险属性的开发。

分析的重点在于识别解释患者对偏头痛预防性治疗关键特征赋予价值的主题，以及他们对不同治疗方案及其给药医疗装置之间差异的感知 [219-222]。

结果 九个焦点小组中的五个小组的参与者表示，他们希望预防性治疗能让他们拥有"正常功能"并过上"正常生活"，使他们能够在偏头痛发作时无法进行的工作、外出和日常活动成为可能。

与预防性治疗相关且最常被讨论的躯体不良事件（出现在六个焦点小组中）是体重变化，来自所有三个国家的参与者均对此表示不满。

在使用五种不同医疗装置模拟自注射后，参与者普遍更偏好自动注射器而非预充式注射器，他们用"结实"、"稳固"和"易于使用"等词语来描述自动注射器。

常被认为有助于稳固握持的装置特征包括尺寸、材质和形状，五个焦点小组的参与者均表示担心在给药过程中可能发生意外（即装置可能"滑脱"）。

讨论 本焦点小组研究了偏头痛患者重视预防性治疗的哪些特征及其原因，重点关注对用于注射偏头痛预防适应症的CGRP靶向单克隆抗体装置的偏好洞察。

焦点小组研究还识别了若干引起关注的与口服和自注射偏头痛预防性治疗相关的不良事件，包括体重变化、认知问题和心理问题；这些不良事件是基于有针对性文献综述结果所预期的。

尽管本研究纳入了来自不同国家、年龄跨度较大（20-69岁）的阵发性和慢性偏头痛患者，但样本可能不够大或不够多样化，无法充分了解偏头痛患者的治疗偏好，也无法基于参与者特征探索任何潜在差异 [216]。

结论 本研究将作为未来偏好研究的基础，旨在量化偏头痛患者在选择不同偏头痛预防性治疗（包括自注射制剂）时愿意做出的权衡。

4.2 预防性治疗

711

致谢 本摘要基于 Seo, Jaein; Smith, Charlie A.; Thomas, Caitlin; Tervonen, Tommi; Hareendran, Asha; Ford, Janet H.; Stauffer, Virginia L.; Nicholson, Robert A.; Duffy, Kevin Harrison; Tockhorn-Heidenreich, Antje. 2021年发表于 The Patient - Patient-Centered Outcomes Research 的研究成果，由机器生成。

西班牙神经科医生对偏头痛的真实世界预防性药物管理