将偏头痛特异性生活质量映射为接受Rimegepant治疗患者的健康状态效用值

DOI: https://doi.org/10.1007/s12325-021-01897-2

摘要-总结 本研究的目的是表征偏头痛特异性生活质量版本2.1（MSQv2）评分及相应的映射EuroQol-5维度-3水平（EQ-5D-3L）效用值。

研究参与者被随机分配到两种治疗方案：每月偏头痛天数（MMD）为2-14天的患者按需接受rimegepant 75 mg（PRN组），基线MMD为4-14天的患者按隔日固定方案服用rimegepant，并在未服药日按需加服（QOD + PRN组）。

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4 治疗

共1,800名患者有MSQv2数据：其中2-8 MMD PRN组1,033名，9-14 MMD PRN组481名，4-14 MMD QOD + PRN组286名。

在所有MSQv2域以及映射效用值方面，各次研究访视的结果均有所改善。

EQ-5D-3L效用值在2-8 MMD PRN组为0.66，9-14 MMD PRN组为0.63，4-14 MMD QOD + PRN组为0.65。

Rimegepant 75 mg已被证明与MMD减少相关，同时与MSQv2各域随时间的改善相关，从而带来EQ-5D-3L效用值的估计改善。

虽然在所有患者组中均观察到这种改善，但在MMD较高以及按QOD + PRN方案服用rimegepant的患者中最为明显。

扩展内容：研究201的目的是评估rimegepant 75 mg的长期安全性，并评估重复给药rimegepant对MSQv2和MMD的影响，以及其他终点[112-114]。

为了便于对rimegepant 75 mg进行未来的经济学分析，当前研究的目的是：(1) 使用Gillard等人[115]验证的映射算法，将研究201的长期MSQv2结果映射为EQ-5D-3L健康状态效用值，(2) 比较不同rimegepant 75 mg给药方案（PRN或QOD + PRN）之间以及按MMD观察减少量分组的健康状态效用值。

引言 目前没有单一的金标准方法来衡量患者对偏头痛的体验及其对健康相关生活质量（HRQoL）的影响。诸如EuroQol五维度（EQ-5D）或健康效用指数（HUI）等通用偏好性度量已被用于量化HRQoL，但可能无法充分表征偏头痛的临床特征或负担[116]。

偏头痛特异性测量工具，如偏头痛特异性生活质量版本2.1（MSQv2）和头痛影响测试（HIT-6），被认为在检测与治疗相关的变化方面具有更好的能力，并被推荐用于偏头痛治疗临床试验，尤其是具有预防性效果的治疗[117, 118]。

在未直接测量健康状态效用值的偏头痛试验中，可以使用映射算法，通过Gillard等人[115]描述的统计关联映射方法，从MSQv2疾病特异性HRQoL评分估计EuroQol 5维度-3水平（EQ-5D-3L）评分。

方法 MSQv2是一种经过验证的14题疾病特异性患者报告结局（PRO）测量工具，常用于有意义地衡量偏头痛的影响以及预防性治疗对HRQoL的多维影响[119, 120]。

Gillard等人将英国（UK）价值集应用于来自国际偏头痛负担研究的数据集，该数据集包括来自五个西欧国家以及澳大利亚、巴西、加拿大、台湾和美国的参与者[115]。

4.1 急性治疗

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使用研究201的患者层面数据，按照Gillard等人[115]描述的方法，通过验证的统计关联映射算法将MSQv2值映射为EQ-5D-3L效用值。

使用了为阵发性偏头痛定义的模型，并遵循以下形式：该验证算法在EQ-5D-3L效用评分和MSQv2评分之间产生了具有统计学意义的相关系数[115]。

MSQv2已在偏头痛患者中得到验证[120]，并且MSQv2和EQ-5D-3L维度在内容上有部分重叠[115]。

结果 1,800名患者有MSQv2数据：其中2-8 MMD PRN组1,033名，9-14 MMD PRN组481名，4-14 MMD QOD + PRN组286名[113]。

基线MMD（SD）在PRN 2-8组为7.02 (3.74)，PRN 9-14组为12.2 (4.64)，QOD + PRN 4-14组为9.0 (3.90)。

当MSQv2映射为EQ-5D-3L效用值时，基线效用值在2-8 MMD PRN组、9-14 MMD PRN组和4-14 MMD QOD + PRN组分别为0.66、0.63和0.65。

讨论 本研究提供了关于不同rimegepant给药方案对MMD、MSQv2和EQ-5D-3L效用评分影响的新信息，这些信息可能有助于经济学评价和决策制定。

基线时EQ-5D-3L效用评分在2-8 MMD PRN组、9-14 MMD PRN组和4-14 MMD QOD + PRN组分别为0.66、0.63和0.65。

在研究201结束时，随着MMD在rimegepant治疗下减少，MSQv2增加，EQ-5D-3L效用值在三个入组组别中分别增加至0.75、0.73和0.77，较基线的变化值分别为+0.09、+0.10和+0.12。

将当前分析中基线至研究结束时MMD频率的差异及相应的映射EQ-5D-3L变化评分，与erenumab/onabotulinumtoxinA分析中按MMD的差异进行比较时，rimegepant的差异比erenumab更为明显。

结论 Rimegepant 75 mg已被证明与MMD减少相关，除了急性治疗效果外，还与MSQv2各域随时间的改善相关，从而带来EQ-5D-3L效用值的估计改善。

虽然在所有患者组中均观察到这种改善，但在MMD较高以及按固定隔日加按需给药方案服用rimegepant的患者中最为明显。

致谢 本摘要由机器生成，基于Johnston, Karissa M.; L'Italien, Gilbert; Popoff, Evan; Powell, Lauren; Croop, Robert; Thiry, Alexandra; Harris, Linda; Coric, Vladimir; Lipton, Richard B. 2021年发表于Advances in Therapy的工作。

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4 治疗

Lasmiditan补救剂量或复发剂量对偏头痛急性治疗中疗效和安全性的影响：来自3期试验（SAMURAI和SPARTAN）的结果