估算美国偏头痛新型急性治疗合格患者人群的框架

DOI: https://doi.org/10.1007/s12325-021-01781-z

摘要总结 新型急性治疗可能为这一患者群体提供缓解；然而，人群规模和新型治疗的潜在相关费用尚不明确。

我们开发了一个概念框架，用于估算新型急性治疗的预期使用情况。

我们对文献进行了系统性回顾（TLR），以识别影响偏头痛特异性急性治疗获取的因素，以及适合新型急性治疗的人群特征。

应用该框架的结果表明，15-25%的偏头痛患者符合新型急性治疗的条件。

目前使用偏头痛特异性急性治疗的患者数量有限。 预计仅有少数偏头痛患者会使用新型急性治疗。

本研究开发的框架旨在便于在评估新型急性治疗费用时估算合格患者人群。

此类评估还应考虑建议患者获取多种急性治疗方式的可能性，这可能因减少药物过度使用性头痛（MOH）、防止偏头痛进展为慢性以及降低急诊费用而产生节省。

扩展摘要：我们基于系统性文献回顾（TLR）和临床经验见解，开发了一个用于估算新型急性治疗预期使用的概念框架。

我们开展了一项TLR，用于指导开发一个概念框架，以估算美国偏头痛新型急性治疗的合格患者人群。

数字特征 本文附有数字特征，包括便于理解文章的摘要幻灯片。

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引言 美国头痛学会（AHS）指出，对于有曲普坦类药物禁忌症、或对至少两种口服曲普坦类药物无应答或不耐受的患者，应考虑使用新型急性治疗[52]。

该框架识别了影响偏头痛特异性（即处方）急性治疗获取的因素，以及适合使用新型急性治疗的患者特征。

随后，我们通过估算美国适合新型偏头痛特异性急性治疗的患者人群规模来说明该框架的应用，参数值来自（1）TLR中识别的数据和（2）临床与经济评审研究所（ICER）近期开展的新型急性治疗预算影响分析（BIA）中建模使用的数据。

除了估算合格患者人群之外，基于TLR结果，本文还讨论了偏头痛新型急性治疗费用建模的注意事项。

方法 在筛选步骤中排除的结果类型包括描述性出版物（如报告症状和并发症、病理生理学、患者报告结局工具和治疗副作用的生物学机制）、偏头痛治疗疗效的前瞻性研究（包括急性和预防性）、成本效益分析，以及其他非急性治疗研究（包括非偏头痛特异性和预防性治疗）。

通过摘要审查确认剩余出版物的合格性；如果摘要表明其是疗效和安全性结果的综述文章或非美国人群的研究，则予以排除。

在确认合格性并审查出版物后，由审查人员总结其研究结果，并在本研究所有作者之间进行讨论。

为了估算适合新型急性治疗的患者人群，首先需要明确影响偏头痛特异性急性治疗获取的因素。

结果 此外，相当比例可能受益于偏头痛特异性急性治疗的患者可能并非曲普坦类药物的适用人群。

在当前使用曲普坦类药物的患者之外，相当比例的患者可能已经停药；在CaMEO研究中，与23%目前使用偏头痛特异性急性治疗的患者相比，13%为既往使用者，其中仅有五分之一报告在头痛时能够正常工作或活动[88]。

在步骤4中，曲普坦类药物管理不充分的偏头痛特异性急性治疗使用者百分比基于OVERCOME研究（偏头痛流行病学、治疗和护理观察性调查）进行建模[89]，因为该研究具有时效性，且区分了曲普坦类药物管理不充分的原因（即疗效不足、不耐受或禁忌症）。

该概念框架还使用ICER BIA中报告的参数值进行了应用，估算结果为17.1%的偏头痛患者可能符合新型急性治疗的条件。

讨论 考虑到在不同发作或同一次发作中可能需要不同的急性治疗以实现有效管理，患者可能需要获得一系列急性治疗以遵循成功的管理策略[90-93]。

如果获得新型急性治疗能使患者更有效地遵循推荐的管理策略，则总费用评估应考虑与管理效果改善相关的潜在费用节省[94]。

在评估偏头痛急性治疗费用时，医疗决策者可从围绕有效急性治疗策略的患者和医师教育项目中受益。

许多偏头痛患者从未使用过偏头痛特异性急性治疗[95, 96]，在曾使用过的患者中，相当比例可能将急性治疗推迟到效果较差的时机才使用[97, 98]。

因此，急性治疗指南强调确保患者了解其疾病和治疗策略的重要性，以及应在发作早期服用急性治疗[52, 99]。

结论 我们开展了一项TLR，用于指导开发一个概念框架，以估算美国偏头痛新型急性治疗的合格患者人群。

使用该框架，我们说明了应用人群均值参数估计值（1）来自TLR和（2）来自ICER新型急性治疗BIA的结果，表明15-25%的偏头痛患者可能符合新型急性治疗的条件。

除了估算合格患者人群外，评估新型急性治疗总费用时需考虑的其他重要因素包括：有效的管理策略需要获得多种急性治疗，以及急性治疗效果不佳与患者的显著负担（包括MOH风险和进展为慢性偏头痛）以及显著更高的医疗资源使用费用相关。

致谢 本摘要基于Harris, Linda; L'Italien, Gilbert; O'Connell, Thomas; Hasan, Zacharia; Hutchinson, Susan; Lucas, Sylvia 2021年在Advances in Therapy上发表的工作，由机器生成。

日本患者中曲普坦类药物治疗偏头痛急性发作疗效不足的未满足需求：真实世界数据的回顾性分析